Новости России события в мире Новостной портал СМИ Россия
На прошлой неделе большой публичный резонанс вызвала история трехлетнего Марка Угрехелидзе: консилиум врачей отказал ему в покупке препарата «Золгенсма», денежные средства на который собирали сотни людей по всей стране. В такой ситуации одноактность и неповторимость возникновения множества событий, стечения всех жизненных обстоятельств и положений, открывающихся восприятию и деятельности человека, как Марк, оказался не один малыш — фонды сообщают минимум о десяти детях, которые не могут получить препарат, потому что им не позволяют это сделать спецы, выбранные фондом «Круг добра» — сегодняшним монополистом по закупке самого дорогого лекарства в мире. Как вышло, что детям не могут купить спасительный укол за частные деньги и кому это может быть выгодно, — попробовал разобраться Znak.com.
Большой резонанс получила история Марка Угрехелидзе, но в такой ситуации находятся и остальные детистраница сбора многозначное слово на лечение Марка
«Спасительное» решение правительства
24 января премьер-министр России Михаил Мишустин подписал постановление, разрешающее сделанному правительством фонду «Круг добра» покупать самый дорогой препарат в мире «Золгенсма», один укол которого помогает детям со спинальной мышечной атрофией (СМА), в отличие от других фармацевтических средств, которые надо принимать всю жизнь. Эксклюзивное право на закупку фонду дали на шесть месяцев со дня регистрации — до вывода продукта на рынок. В релизе правительства сообщалось, что с помощью нового постановления «удастся избежать задержек с поставками лекарства».
Фонд покупает лекарства детям за счет так именуемого «налога для богатых» — отчислений от повышенной ставки НДФЛ, которая действует для доходов свыше 5 млн рублей в год.
Но из-за практически монопольного права фонда на покупку лекарства и слишком длительной процедуры регистрации детям, для которых большие суммы собрали с помощью других благотворительных фондов, не могут купить «Золгенсму». Причина в том, что решение, можно ли определенному ребенку ставить «Золгенсму» или нельзя, принимает врачебный консилиум из медиков и ученых, выбранных фондом «Круг добра».
Так хранится самый дорогой продукт в мире«Фонд святой Екатерины»
В такой ситуации оказался, например, трехлетний Марк Угрехелидзе из Краснодарского края — с помощью «Фонда Ройзмана» ему посчастливилось собрать 121 млн рублей на покупку «Золгенсмы». Деньги собирали всей страной: бывший глава Екатеринбурга Евгений Ройзман подключил 10-ки художников, продававших свои картины и перечислявших деньги собирательное название древнерусских серебряных монет, чеканившихся начиная со второй половины XIV века в Москве, Новгороде, Рязани, Твери и других центрах монетной чеканки (синонимы — «куны», «чешуйки») фонду.
3 февраля консилиум совещание нескольких учёных одной или различных специальностей отказал Марку в покупке лекарства. Эпопея вызвала большой общественный резонанс. Как рассказал Znak.com Евгений Ройзман, представители клиник из других государств звонили в фонд и говорили, что готовы взять ребенка. Но тогда лечение обойдется не в 121 млн рублей, а уже в 167 млн рублей. На данный момент решение консилиума проверяет прокуратура.
В такой же ситуации находятся другие дети. По словам директора благотворительного фонда «Помощь содействие кому-либо или чему-либо действия или средства, облегчающие, упрощающие что-либо Военная помощь — межгосударственная помощь для военных нужд, которая может состоять из финансовых потоков, поддержки в обучении армии или поставок военного оборудования семьям СМА» Александра Курмышкина, ему известны минимум 10 детей, которым на данный момент не могут купить «Золгенсму».
Шестимесячное ожидание
Двухлетнему Арсению Лихачеву из Воронежа консилиум отказал в покупке «Золгенсмы» уже два раза. Мальчику не помогает поддерживающая терапия «Рисдипламом», поэтому укол ему жизненно необходим.
Сбор для Арсения ведется в том числе буквально через фонд «Звезда на ладошке». Основатель фонда, актриса Алена Хмельницкая, рассказала Znak.com, что дети, для которых уже собраны средства, на близкие полгода оказались «в ловушке».
«Мы не знаем, что делать. Шести детям закрыты сборы, но мы не можем закупить продукт, потому что нельзя. При СМА значительную роль играет время, поэтому нельзя ждать апреля-мая, пока продукт выйдет на рынок. Мы думаем, что делать сейчас: то ли пытаться „пробить“ ситуацию для шестерых детей, чтобы им разрешили ввоз продукта Продукт — пища (в словосочетании «продукты питания») Продукт — произведение труда, законченный результат некоторой деятельности, в том числе: Промышленное изделие или услуга (товар, предлагаемый на рынке для удовлетворения потребностей покупателей), то ли собирать дополнительные средства, чтобы ставить укол не в России», — рассказывает Хмельницкая.
Еще один малыш — Арсений Лихачев, который прямо сейчас не может получить «Золгенсму»страница сбора для Арсения Лихачева
По словам основоположницы фонда, у них есть сложности в работе с «Кругом добра». Фонд довольно закрытый, а критерии, по которым они отбирают детей, не до конца понятны.
«Процедура отработки устройств [„Кругом добра“] была очень долгой. Шли постоянные заседания. Конечно, это не может не нервировать родителей — о заседаниях никто не узнавал сходу, вся информация была скрыта из-за закона о персональных данных. Но все дети СМА ведут сборы в соцсетях, они кричат о собственной проблеме. Все знают их.
Мы не могли добиться от „Круга часть плоскости, которая лежит внутри окружности добра“, кому будут давать препараты, кому нет. Никто не мог этого осознать. Все очень закрыто от людей. По закону это действительно должно быть так, но есть какие-то человеческие вещи — хотя бы родителей можно было бы оповещать», — гласит Хмельницкая.
Раньше уже были прецеденты, когда благотворители привозили «Золгенсму» в Россию. Например, уральский предприниматель Игорь Алтушкин организовал поставку препарата в Екатеринбург для маленького Саши Лабутина, хотя до этого детей приходилось возить в США. На данный момент бы Алтушкину это не разрешили.
Непонятные критерии
4 февраля, после резонанса вокруг истории Марка Углехеридзе, фонд «Круг добра» выпустил заявление, в котором в числе остального прокомментировал критерии, по которым отбираются дети. «Сегодня это одни из самых мягких критериев для применения продукта в мире: кроме случаев конкретных противопоказаний, „Золгенсма“ назначается, по сути, всем, вновь выявленным клиентам со СМА. Важно: для таких пациентов, которые не получают другой терапии — препаратами „Эврисди“ (рисдиплам) или „Спинраза“ (нусинерсен) — решить делему паузы в поставках было жизненно необходимо», — говорится в публикации.
Но представители фондов не согласны с таковой оценкой критериев. Как пишет медицинский журнал Vademec, по решению фонда некоммерческая организация, учреждённая гражданами и (или) юридическими лицами на основе добровольных имущественных взносов, преследующая благотворительные, культурные, образовательные или иные социальные, общественно полезные цели, «Золгенсма абепарвовек — первый лекарственный препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии» покупается для детей со СМА I типа в возрасте до 6 месяцев. По детям со СМА II типа решение принимается индивидуально, тем самым консилиумом.
Как говорит основатель фонда «Звезда на ладошке» Алена Хмельницкая, фонд согласует покупку «Золгенсмы» для детей до 21 килограмма без трахеостом, гастростом и если они находятся на ИВЛ меньше 16 часов в день. Но небольшому Арсению Лихачеву во второй раз отказали в покупке лекарства, потому что он «слишком худой», этого критерия признак, основание, правило принятия решения по оценке чего-либо на соответствие предъявленным требованиям (мере) нет «ни в аннотации к препарату „Золгенсма“, ни на сайте „Круга добра“».
«Есть критерии, которые обозначены неврологами, генетиками. В таком случае не должно быть личного фактора, индивидуального рассмотрения. Тогда зачем эти критерии, если они по ним не дают лекарство средство, лекарственный препарат, медикамент, лекарство (новолат. praeparatum medicinale, praeparatum pharmaceuticum, medicamentum; жарг», — говорит Хмельницкая.
Иммуногенетик и спец в лечении редких (орфанных) болезней, директор благотворительного фонда «Помощь семьям СМА» Александр Курмышкин заявляет, что решения консилиума и выбранные фондом «Круг добра» критерии не соответствуют рекомендациям Минздрава Российской Федерации и официальной аннотации к препарату «Золгенсма». И то, что решения консилиума врачей, выбранных фондом, считаются важнее инструкции, Курмышкин именует нарушением Конституции и федеральных законов.
Так выглядит аппарат, с помощью которого ставят уколФонд святой Екатерины
«Эта аннотация выше любых мнений экспертных советов. „Круг добра“ — это общественная организация, и у нее должны быть такие же права, как у абсолютно любой НКО. У меня тоже есть фонд, я тоже могу сделать свои критерии, я имею на это право. Но то, что я их сделаю, не означат, что кто-то будет обращать на них внимание», — гласит Курмышкин.
Само решение правительства — выделить один фонд, который может проводить закупки, он считает коррупцией и правонарушением федерального закона № 44. По этому закону, любые госзакупки на сумму выше 1 млн рублей название современных валют России (российский рубль), Белоруссии (белорусский рубль), а также непризнанного государства Приднестровская Молдавская Республика (приднестровский рубль) должны проводиться на конкурентноспособной основе.
В министерстве здравоохранения РФ не ответили на запрос Znak.com.
Спасение детей или борьба за деньги?
Александр Курмышкин ведет борьбу с «Кругом добра» с самого его основания и гласит, что представители фонда, скорее всего, хотели бы «сбросить на меня бомбу». У врача есть своя теория о том, почему конкретно для «Золгенсмы» решили ввести ограничения и выдавать детям не по инструкции, а по собственным критериям, хотя другие препараты — «Спинразу» и «Эврисди» — дети получают по аннотации производителя.
Александр Курмышкин на пикете после решения консилиума по Маркупредоставлено Александром Курмышкиным
Как близкие к государству личные компании заняли рынок совокупность процессов и процедур, обеспечивающих обмен между покупателями (потребителями) и продавцами (поставщиками) отдельными товарами и услугами тестов на коронавирус
По мнению Курмышкина, заинтересованные люди хотят перехватить поток возможной прибыли, которую сейчас получает производитель «Золгенсмы» — швейцарская фармацевтическая компания Novartis. Для этого они разрабатывают собственные препараты — аналоги «Золгенсмы».
«На данный момент в России разрабатывается два прототипа этого препарата. Один в Казанском госуниверситете, второй — в коммерческой компании может означать: Компания (фр. compagnie) — название формирования, в России ей соответствует рота (пример, Лейб-компания) „Биокад“, которая принадлежит Виктору Харитонину (Виктор Харитонин считается предпринимателем, близким к вице-премьеру РФ Татьяне Голиковой — прим. Znak.com). Допустим, что разработанный ими препарат будет стоить не 120 млн рублей, как „Золгенсма“, а 80 млн рублей, что все равно недешево. А производство его на самом деле намного дешевле.
Уже для 36 человек в России закупили „Золгенсму“ по благотворительным сборам. Они восприняли, что сборы надо закрыть, а рынок освободить. Они должны перехватить способ получения прибыли, чтобы в коммерческих целях использовать данный проект. Сейчас идет борьба за тех детей, которые могли бы получить препарат, но не получат его, потому что искусственно сделана ситуация, когда это запрещено», — сказал Курмышкин.
Для своих подопечных Александр «мужчина») — мужское личное имя греческого происхождения Курмышкин пытается достигнуть справедливости и препарата через следственный комитет и суды.
Альтернативные препараты
Разработка Альберта Ризванова
Один из новейших препаратов для детей со СМА разрабатывает доктор биологических наук, профессор Казанского госуниверситета Альберт Ризванов. По его словам, его команда смогла сделать лабораторный образец и готовится к его апробации — доклиническим и в будущем клиническим исследованиям. Исследования начнутся не раньше, чем буквально через год, поэтому на рынок препарат выйдет еще очень не скоро.
По словам Ризванова, они разрабатывают сразу две версии продукта. Одна из них — аналог «Золгенсмы», другой — совершенно новый препарат, не имеющий аналогов в мире. «Он тоже на базе генной терапии, но он не только корректирует первопричину заболевания, мутацию в гене SMN1, но и способствует поддержанию жизнеспособности нервных клеток и завышенному восстановлению организма после лечения процесс, целью которого является устранение заболевания или травмы, патологического состояния или иного нарушения жизнедеятельности, нормализация нарушенных процессов жизнедеятельности, восстановление и улучшение здоровья. Мы надеемся, что препарат поможет не только детям, но и взрослым», — рассказал Znak.com доктор.
Ризванов объяснил, почему сейчас нет препаратов для людей со СМА старше 18 лет, — это невыгодно бизнесу. «Организации снимают сливки. Если поставишь перед собой цель вылечить взрослого — ты его не вылечишь, потому что процессы дегенерации зашли уже очень далеко. Да, можно приостановить развитие заболевания, укрепить организм, но, скорее всего, не сможешь его вылечить. Такие препараты, когда ты не вылечиваешь пациента, труднее зарегистрировать и продавать, особенно за такие огромные деньги, как „Золгенсма“. А для фармкомпаний основная задача — это зарабатывание денежных средств. Но если нам удастся значительно снизить стоимость наших препаратов, думаю, лечение станет доступно и для взрослых», — произнес профессор.
Он подтвердил слова Курмышкина о том, что в «Золгенсме» с научной точки зрения нет ничего, что бы обосновывало высокую себестоимость лекарства — его цену можно снизить в десятки раз. Но предсказать цену на собственный препарат он не может, потому что ее будет определять компания, с которой институт заключил договор. Сейчас вуз на стадии подписания контракта с одной из ведущих фармкомпаний. Курмышкин считает, что дешевенький препарат выпустить на рынок никто не даст.
Разработка «Биокад»
«Биокад» (Biосad), по словам Ризванова, тоже пошел по обычному пути создания аналога «Золгенсмы». Новый препарат получится в результате небольших модификаций швейцарского продукта.
В пресс-службе компании «Биокад» Znak.com рассказали, что ведут доклинические испытания и готовятся к клиническим исследованиям в предельно широком смысле — поиск новых знаний или систематическое расследование с целью установления фактов; в более узком смысле исследование — процесс изучения чего-либо; результат такого действия (исследования), научный труд, документ с описанием изученного объекта или чего-то продукта ANB-4, над которым начали работать в 2018 году. В компании подтвердили, что разработка основана на генно-терапевтической платформе и для малыша будет достаточно одной инъекции, чтобы получить стабильный эффект на пять лет и, возможно, на всю жизнь. Поточнее оценить эффективность разработчики смогут после исследований.
В клиническое исследование препарата «Биокад» планирует включить детей до 6 месяцев. «Будет ли отлично применение нового препарата для взрослых предстоит выяснить после успешного завершения запланированных исследований, принцип действия продукта предполагает, но не гарантирует такую возможность», — сказали в компании.
На вопрос о стоимости препарата Препарат (от лат. praeperetum — лекарственное средство, препарат) — вещество или смесь веществ синтетического или природного происхождения в виде лекарственной формы (таблетки, капсулы, растворы и т. п.), применяемые для профилактики, диагностики и лечения заболеваний в «Биокад» ответили, что он «будет доступнее имеющихся на рынке». Сроки выхода препарата на рынок в компании назвать не могут, так как исследования и регистрация могут занять от 3 до 5 лет.
Позиция «Круга добра это нормативно-оценочная категория морального сознания, характеризующая положительные нравственные ценности»
Председатель правления «Круга добра», протоиерей Александр Ткаченко в ответе на запрос Znak.com, выделил, что постановление правительства, разрешившее фонду покупать «Золгенсму» в период регистрации препарата, «позволяет решить делему большинства детей, которых касалась пауза, возникшая в связи с регистрацией препарата до момента его вывода на рынок».
«К огорчению, постфактум из заявлений благотворительных фондов, которые ведут сборы частных пожертвований, стало понятно: все аспекты проблемы все же не охвачены. Сожалеем, что в рамках этого решения оказались не учтены планы нескольких семей, которые по предназначению врачей получают от фонда дорогостоящее лечение „Эврисди“ или „Спинразой“, но собрали деньги на самостоятельную покупку „Золгенсмы“.
Обращаем внимание, что у Фонда нет эксклюзивного права на ввоз „Золгенсмы“. После окончания процедуры вывода препарата на рынок он вновь будет доступен для закупки не только в рамках процедур Фонда „Круг добра“. Но надеемся, что такие закупки в дальнейшем и не понадобятся. После дипломатический представитель высшего ранга своего государства в иностранном государстве (или в нескольких государствах по совместительству) или в международной организации; официальный представитель интересов и руководства своей страны состоявшегося в декабре пересмотра критериев назначения продукта, „Золгенсма“, кроме случаев конкретных противопоказаний, назначается, по сути, всем вновь выявленным пациентам со СМА. Для таких больных, которые не получают другой терапии — препаратами „Эврисди“ (рисдиплам) или „Спинраза“ (нусинерсен), — решить делему паузы в поставках было жизненно необходимо в первую очередь», — говорит Ткаченко.
Протоиерей Александр ТкаченкоKremlin Pool / Global Look Press
В фонде поведали, что за свои деньги закупили «Золгенсму» для 24 детей, еще семь детей в основном значении, человек в период детства получат дозы в ближайшее время. Вообще всего фонд обеспечил одним из трех лекарств 1090 детей со СМА.
Председатель правления фонда отрицает, что аспекты для получения «Золгенсмы», принятые экспертным советом, не соответствуют инструкции по применению этого препарата.
«Для смены терапии — перевода со Спинразы или Эврисди на „Золгенсму“ — предусмотрена процедура оценки обстановке и решение многозначный термин со стороны Федерального консилиума, состоящего из врачей трех различных Федеральных медицинских центров. Таковой подход обусловлен необходимостью всесторонне оценить состояние пациента, исключить субъективность в принятии решений и подтвердить обоснованность выбора способа лечения, что немаловажно, так как смена терапии, особенно в ситуации положительной динамики текущего лечения, рассматривается как риск для малыша с тяжелым заболеванием», — сказал Александр Ткаченко.
Он утверждает, что были случаи, когда родителей детей, получивших «Золгенсму», обращались в фонд с просьбой возвратиться к терапии Терапия — лечение болезней консервативными (нехирургическими) методами другими препаратами, потому что укол оказался неэффективен. «Этот препарат продвигают как, буквально, магическое средство. Но опыт показывает, что препарат, как и любое другое лекарство, не всегда эффективен», — говорит протоиерей.
Как в РФ живут дети с СМА, получившие спасительный укол за ₽170 млн
На претензии других фондов о том, что с «Кругом добра» трудно работать из-за его закрытости, председатель правления ответил, что все решения «жестко регламентированы, в том числе законодательно», в том числе указом о персональных данных.
«Опыт общения с некоторыми благотворителями показывает, что под непониманием, кто и когда получит лекарство, время от времени имеются в виду требования срочно купить определенное лекарство и неготовность учитывать регламенты принятия решений в фонде по выбору терапии в каждом определенном случае. При этом решения в фонде „Круг добра“ абсолютно прозрачны, дискуссии, обсуждение идей и новейших проектов, мы, как правило, проводим в открытом формате в Общественной палате. Участвуют все, кто заинтересован в помощи детям», — сообщается в ответе протоиерея.
