Главная / Здоровье / Редактирование ДНК впервые помогло излечить болезнь печени

Редактирование ДНК впервые помогло излечить болезнь печени

Рeдaктирoвaниe ДНК впeрвыe пoмoглo излeчить бoлeзнь пeчeни

Мexaнизм рaбoты систeмы CRISPR

(иллюстрaция MailOnline).

Рeдaктирoвaниe ДНК впeрвыe пoмoглo излeчить бoлeзнь пeчeни

Рeдaктирoвaниe ДНК впeрвыe пoмoглo излeчить бoлeзнь пeчeни

Впeрвыe aмeрикaнским учёным удaлoсь излeчить томную гeнeтичeскую бoлeзнь пeчeни с пoмoщью способа генетического редактирования. Быстрее всего, в ближайшее определенное время подобные технологии будут употребляться и для лечения людей.

Способ, получивший название   CRISPR, помогает высокоизбирательно редактировать гены, делать крохотные изменения в огромной молекуле ДНК. В данном случае CRISPR был применен для коррекции одной «буковки» в организме мыши, страдающей от мутации в гене, связанном с метаболизмом печени.

Учёные говорят, что подобная мутация в том же гене вызывает и наследные заболевания печени у людей – так что существует надежда, что клинические тесты на людях смогут начаться в течение близких нескольких лет.

В перспективе − исцеление подобным методом других сложных генетических болезней, таких как   серповидноклеточная анемия,   синдром Дауна   и   заболевание Хантингтона.

Новая методика употребляет «режущие ферменты» для воздействия на определенные зоны 23 пар хромосом, не вызывая при этом ненужных мутаций. Эти ферменты были открыты в 1987 году, при этом изначально их называли   «мусорной ДНК». Буквально через некоторое время учёные обусловили, что они употребляются бактериями для защиты от вирусов. Но по-истинному их потенциал был абсолютно реализован лишь два года вспять, когда учёные нашли, что их разрешено объединить с проникающими в ДНК ферментами Cas9, какие и способны «редактировать» геном.

Чтоб доставить компоненты CRISPR в организм, исследователи использовали мощнейший шприц, под высочайшим давлением впрыскивающий матерьял в вену. Впрочем, в истинное время учёные работают над созданием больше безопасных и эффективных методов, например,   целевых микрочастиц.

В ходе этого исследования учёные из Массачусетского технологического института   использовали технологию CRISPR   для того, чтоб найти и исправить мутантную пару оснований ДНК в гене печени под заглавием FAH. Такая мутация способна привести к смертельному скоплению аминокислоты   тирозина   у 1-го из 100 тыщ человек. Как правило, страдающие таковой болезнью пациенты должны придерживаться строчкой низкобелковой диеты и неизменного медикаментозного лечения.

Исследователи из MIT смогли вылечить редчайшее заболевание у мышей. Животным вводили специально сконструированные молекулы РНК, какие отправляли фермент Cas9 к подходящему гену, а также 199-нуклеотидный отрезок ДНК со здоровой последовательностью гена FAH. Подмена была произведена в каждом из 250   гепатоцитов   (клеток печени), и благодаря делению и размножению всего лишь за 30 дней третья часть клеток печени удалось поменять на здоровые, в коих мутации в FAH не было.

Учёные считают, что эта техника так точна, что её разрешено использовать для генной терапии (подмены дефектных генов на здоровые) неизлечимых вирусных болезней, таких как ВИЧ, а также недугов, схожих раку. Возможно, в один прекрасный момент метод CRISPR станет использован и для того чтоб корректировать генные недостатки в эмбрионах человека, позволяя «сгладить» расстройства уже до рождения малыша.

Ранее генная терапия полагалась на внедрение вирусов, которые внедряли гены в ДНК человека наобум, так что данный процесс был неточным и рискованным.

«С помощью нового подхода мы на самом деле имеем вероятность исправить дефектный ген в организме живого взрослого животного, – ведает ведущий автор исследования Даниэль Андерсон (Daniel Anderson).

Учёные разрабатывают и остальные системы генетического редактирования на базе нарезки ДНК-ферментов, также узнаваемых как   нуклеазы. Но такие комплексы, быстрее всего, будут очень трудоёмкими и дорогостоящими. Разрабатываются также новые методы   РНК-интерференции, способные резко снижать уровни ядовитого белка   транстиретина   у людей с нейродегенеративными болезнями.

По словам Андерсона, одно из преимуществ системы CRISPR как раз в том, что её очень несложно конфигурировать и настраивать, к тому же данный метод имеет большой потенциал в самых разных областях – от сельского хозяйства до генной терапии людей.

Научная деятельность Андерсона и его коллег была   размещена   в издании Nature Biotechnology.

Понравилась статья - лайкни и оцени поставив звездочку ниже:

1 Звезда2 Звезды3 Звезды4 Звезды5 Звезд (Пока оценок нет)
Загрузка...

Оставить комментарий

Ваш email нигде не будет показан